Još jedan korak na putu do lijeka za dijabetes tipa 1

Prije nekoliko mjeseci, postalo je poznato o proboj u potrazi za učinkovite tretmane za dijabetes tipa 1. Iako se nadamo da dodatnih podataka. Znanstvenici s Harvarda su izvijestili da su razvili način za masovnu proizvodnju u laboratoriju iz matičnih stanica normalno funkcioniranje, zrele, koje proizvode inzulin beta stanica

gušterača. A u količinama dovoljnim za transplantiranih bolesnika čije beta-stanice ubijaju njihov vlastiti imunološki sustav.

Način Autori tvrde da je sada čovječanstvo je doslovno na korak do ostvarenja sna o milijunima pacijenata i njihovih obitelji - potpuno ozdravljenje od dijabetesa tipa 1. Među njima - i glavni autor objavljivanje u časopisu ćelija rade, biolog, stručnjak za matične stanice Douglas Melton (Douglas Melton). Nakon oko 20 godina, njegov mali sin, a kasnije mu je kći s „dijabetes tipa 1” dijagnoza, znanstvenik posvetio svoj život i karijeru u znanosti i potraga za tretmane sigurno je to učinio.

zamjena Stanice

Kao što je poznato, gušterača tijekom dana regulira razinu glukoze u krvi od strane izlučivanje iz beta stanica, koji se nalazi u tzv Langerhansovi otočići, hormona inzulina. U dijabetesa tipa 1 stanice su tijela vlastiti imunološki sustav, iz nepoznatih razloga još uvijek prodrijeti u Langerhansovih otočića i uništiti beta stanica. Nedostatak inzulina uzrokuje ozbiljne posljedice kao što su oslabljene funkcije srca, gubitka vida, moždanog udara, oštećenja bubrega, i drugi. Pacijenti imaju život nekoliko puta dnevno kako bi ubrizgavanje inzulina podudarne doze inzulina, ali apsolutno točno podudaranje do prirodnog procesa oslobađanja hormona u krvotok kako bi se postigla sve isto to je nemoguće.

Znanstvenici širom svijeta već desetljećima traže načine zamijeniti izgubljenu zbog autoimunog procesa u beta stanicama. Posebno, postupak je razvijen za presađivanje stanica otočića (otočić stanice) su izolirani iz donorske gušterače. Međutim, ova metoda je još uvijek eksperimentalno, dostupna zbog nedostatka donorskih organa je samo mali broj pacijenata. Osim toga, transplantacija donora stanica, kako bi se spriječilo odbacivanje zahtjeva kontinuiranu uporabu snažnih imunosupresivnih lijekova sa svim svojim popratnim negativne nuspojave.

Nakon izolacije u 1998 embrionalnih matičnih stanica s potencijalom da se pretvori u bilo koju vrstu stanica u tijelu, cilj mnogih istraživačkih skupina počela tražiti načine za dobivanje funkcioniranje beta-stanica je jedan od njih. Nekoliko timova su uspjeliin vitro (Izvan živog organizma) transformirati embrionalnih matičnih stanica preteča (prekursori) stanica otočića, koji se zatim sazrijeva kada je izložen organizme specifično dobivene linije i laboratorijske životinje počnu izlučivanje inzulina. Proces sazrijevanja traje oko šest tjedana.

Konkretno, ovaj uspjeh postignut od strane stručnjaka sa Sveučilišta u Kaliforniji (San Diego). 9. rujna 2014, oni, zajedno s lokalnim biotehnološka tvrtka ViaCyte, najavio pokretanjeprvi takve vrste kliničkih ispitivanja VC-01 eksperimentalni lijek kojeg jest izrastao iz embrionalnih matičnih stanica beta stanica prekursora se nalaze u polupropusnom membranom. Očekuje se da će prva faza pokusa namijenjenih za procjenu učinkovitosti, podnošljivosti i sigurnosti različitih doza lijeka u posljednje dvije godine, to otprilike će sudjelovati 40 pacijenata. Istraživači očekuju da će obećavajući rezultati dobiveni u pokusima na životinjama se ponoviti i kod ljudi, a ugrađuju pod kožu prethodnicima beta stanice sazrijevaju i počinju proizvoditi pravu količinu inzulina u tijelu koji će omogućiti pacijentima da se odrekne injekcije.

Osim embrionalnih izvor matičnih stanica za proizvodnju stanica otočića može inducirane pluripotentne matične stanice (iPSC) - nezrele stanice reprogramirane od zrelih i potencijalno mogli specijalizirati u svim vrstama stanica prisutnih u odraslom organizmu. No, eksperimenti su pokazali da je taj proces vrlo složen i dugotrajan, a što je rezultiralo beta-stanice su lišeni mnogih karakteristika „urođene” stanica.

Pola litre beta stanice

U međuvremenu, skupina Melton je rekao da je razvio metodu koja vam omogućuje da se izbjegne sve nedostatke - izvor stanica otočića može biti ili embrionalne matične stanice ili iPSC, cijeli proces odvija in vitro, a izlaz u roku od 35 dana od dana primitka pola litre staklenku sa 200 milijuna zrelih, dobro funkcioniranje beta stanica koje, teoretski, dovoljno za jednu transplantaciju pacijenta. Melton sam opisao nastali protokol „ponovljiv, ali vrlo naporno.” „Ne postoji čarobni, samo deset godina napornog rada,” - navodi njegov magazin znanost. Protokol uključuje fazno uvođenje vrlo točno podudaraju kombinacija pet različitih faktora rasta i 11 molekularnih čimbenika.

Dok Melton metoda je pokazala odlične rezultate u pokusima na mišjem modelu dijabetesa tipa 1. Dva tjedna nakon transplantacije, tijelo dijabetičnih miševa izvedene iz matičnih stanica ljudske gušterače beta stanica počeo proizvoditi dovoljno inzulina za liječenje životinja.

Međutim, prije prelaska na ispitivanjima na ljudima, Melton i njegovi kolege trebaju riješiti još jedan problem - kako se zaštititi transplantaciju od napada imunološkog sustava. Isti autoimuni proces, koji je postao uzrok bolesti može utjecati na nove beta stanice izvedene iz pacijentovih vlastitih iPSC i otočića stanica iz embrionalnih matičnih stanica može postati meta za normalan imunološki odgovor, kao stranim agentima. Trenutno Melton grupa, u suradnji s drugim istraživačkim centrima radi na tome kako riješiti ovaj problem na najučinkovitiji način. Među opcijama - prostoriju novih beta stanica u određenom navlakom ili ih mijenjati, tako da oni nisu mogli odoljeti napad stanica imunološkog sustava.

Melton nema sumnje da ova poteškoća će biti prevladana. Prema njegovim riječima, kliničko ispitivanje njegove metode započet će u sljedećih nekoliko godina. „Mi smo sada samo jedan korak od cilja,” - rekao je.